近日，被誉为“医药界诺贝尔奖”的美国盖伦奖揭晓，该奖项是制药和生物医疗行业的最高荣誉之一，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献。

连线FDA

FDA批准诺华公司的两组分复方Utibron Neohaler用于慢性肺阻塞性疾病（COPD）的治疗

近日诺华公司对外宣布，美国 FDA 批准公司的两组分复方支气管扩张剂Utibron Neohaler（茚达特罗 / 格隆溴铵吸入粉，Indacaterol 27.5 mcg/Glycopyrronium bromide 15.6 mcg）在慢性肺阻塞性疾病（COPD） 患者中用于呼吸道阻塞的长期维持治疗（包括慢性支气管炎和 / 或肺气肿）。该药物不用于治疗哮喘或慢性阻塞性肺疾病的突然发作。Utibron Neohaler的获批是基于为期12周（名为FLIGHT 1 & 2）和为期52周（名为FLIGHT 3）的III期临床研究，与单独支气管扩张剂和安慰剂相比，Utibron Neohaler显示出“持续改善”肺功能至12周的疗效。同时，与安慰剂相比，首次剂量5分钟后就观察到了肺功能的改善，并持续维持了12小时的剂量间隔。此外，FDA还批准了公司Utibron Neohaler中单一成分格隆溴铵吸入粉末15.6μg（Seebri Neohaler）的单剂量COPD吸入剂作为独立的单一疗法，用于COPD相关性气流阻塞的长期维持治疗。

诺华公司预计Seebri Neohaler将于2016第一季度投放市场。

雷诺陪你读新闻：COPD是一种严重危害人类健康的常见病、多发病，严重影响患者的生命质量，病死率较高，并给患者及其家庭以及社会带来沉重的经济负担。据“全球疾病负担研究项目”估计，2020年COPD将位居全球死亡原因的第3位。世界银行和世界卫生组织的资料表明，2020年COPD将位居世界疾病经济负担的第5位。目前，COPD的治疗主要以β2肾上腺素受体激动剂和抗胆碱能药物为主。其中，β2肾上腺素受体激动剂可改善COPD患者症状，而长效抗胆碱能药物已被作为一线药物广泛用于中、重度COPD患者的治疗。

Utibron Neohaler是由长效β2肾上腺素受体激动剂茚达特罗(27.5 μg)和长效毒蕈碱样受体拮抗剂格隆溴铵(15.6 μg)组成的吸入粉。其中，茚达特罗具有5分钟起效，持续24小时的特点。茚达特罗率先于2009年12在德国上市，后于2011年7月在美国上市，2012年6月在中国上市。格隆溴铵是一种长效季铵类毒蕈碱受体拮抗剂，能显著改善患者的肺功能、呼吸急促减少、病情恶化减少及提高运动耐受性。格隆溴铵于2012年9月在日本上市，同年10年在欧洲上市。格隆溴铵尚未进口中国，但国内已有湖南洞庭药业获得原料药和片剂双规格（0.5和1mg）的生产批文。

连线EU

EU批准Celgene公司的Vidaza治疗老年急性髓细胞白血病

近日，Clegene公司宣布欧盟委员会（EC）已批准阿扎胞苷（azacitidine，Vidaza）用于年龄在65岁及65岁以上不适合用造血干细胞移植的急性髓细胞白血病（AML）患者。

目前，Vidaza的市场许可覆盖了根据 WHO 分类成髓细胞>30% 的患者。之前的适应症覆盖原始细胞<30% 的 AML 患者。该获批基于一项名为AML-001的全球、多中心、随机、开放关键研究的数据，在至少 65 岁骨髓原始细胞>30% 的新诊断或继发 AML受试者中，与接受常规治疗的患者相比，阿扎胞苷治疗患者的平均总生存期更长（10.4个月VS 6.5个月）。

雷诺陪你读新闻：对于多数患者，AML 通常与不良预后及生活质量恶化相关，特别是对于那些不能耐受治疗疗法如干细胞植移的患者。在欧洲，有超过 1.4 万人遭受 AML 的困扰，这些患者大多数将在 1 年内死亡。AML 进展迅速，如果不进行干细胞植移，通常会在数月内死亡。对于老年患者，40 多年来 AML 的总生存期一直未能改善，用于支持这一患者人群的治疗药物有明显的需求。

临床

卫材公司公布了抗癫痫药物吡仑帕奈Ⅲ期临床的阳性结果

近日，日本卫材公司公布了抗癫痫药物吡仑帕奈（Perampanel）在难治性癫痫部分发作亚洲患者中的Ⅲ期临床阳性结果。这项研究名为Study335在710名年龄12岁及其以上患者中进行，研究结果表明，与空白安慰剂相比，哌拉帕纳可显著减少癫痫的发作频率。

雷诺陪你读新闻：癫痫是一种由于神经元异常放电所致的反复发作的慢性综合征。癫痫的全球患病率为0.5～1%，每年每万人中约有20～70个新发病例。我国癫痫的患病率为0.35～0.48%，其中用药物不能控制的顽固性癫痫约占20%。癫痫的治疗包括药物治疗、手术治疗、物理治疗和心理治疗等多种方法，其中药物治疗是最常用、最重要的手段。

吡仑帕奈是一种非竞争性的 α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸(AMPA)谷氨酸受体突触后神经元拮抗剂，可选择性抑制 AMPA 诱导的 Ca2+增加，减少神经元过度兴奋。吡仑帕奈与其他类型谷氨酸受体无相互作用。吡仑帕奈结构中有3/4的结晶水，临床上主要用于年龄≥12岁的伴有或无继发性全身性癫痫的部分性癫痫发作的辅助治疗。吡仑帕奈分别于2012年7月和2012年10月获欧洲EMA和美国FDA批准上市，上市剂型为片剂，规格有2、4、6、8、10和12mg。原研公司已向我国CFDA提出有关本品的进口注册，并已获得临床批文，目前正在进行临床试验之中。此外，国内已有杭州华东医药集团、南京华威、江苏豪森、南京海纳和瑞阳制药等多家企业向我国CFDA提出有关本品的注册申请。

日本第一三共制药的CL-108 III期临床达终末点目标

Charleston实验室与日本第一三共制药宣布CL-108(含有阿片的制剂)的第三项Ⅲ期临床试验达主要终末点目标。CL-108被开发用于治疗中重度疼痛及预防阿片类药物诱发的恶心及呕吐（OINV）。CL-108是一种双层片，由 氢可酮、对乙酰氨基酚和异丙嗪组成，每片CL-108含氢可酮7.5mg、对乙酰氨基酚325mg和异丙嗪12.5mg。最近完成的这项 Ⅲ 期临床试验是在逾 550 名囊炎切除术后经历中重度疼痛患者中进行的一项研究。研究结果证明 CL-108 有明显的疼痛缓解及 OINV 预防作用。

雷诺陪你读新闻：CL-108最初由Charleston实验室开发，2014年第一三共花费6.5亿美元获得了Charleston实验室的CL-108及其它固定处方氢可酮产品。氢可酮为半合成的麻醉、镇痛和镇咳药物，具有和可待因特性相似的多种活性。目前，国内含有氢可酮的制剂产品主要是氨酚氢可酮片。

ISIS制药开始进行ISIS-FXI Rx在末期肾病血液透析患者中Ⅱ期临床研究

近日，ISIS制药宣布开始进行ISIS-FXI Rx在末期肾病血液透析患者中Ⅱ期临床研究，今年5月ISIS公司与拜耳达成合作开发ISIS-FXIRx用于预防凝血障碍的许可协议。长期接受血液透析的中末期肾病患者血栓的风险会增加，然而抗血栓药物在这些患者的使用非常有限。ISIS-FXIRx作为首个反义药物在前期临床研究中可明显减少血栓的同时不会增加出血风险。

国际药闻

2015年“医药界诺贝尔奖”美国盖伦奖揭晓

近日，被誉为“医药界诺贝尔奖”的美国盖伦奖（Prix Galien USA Award）揭晓。美国盖伦奖包括最佳药品、最佳生物制品和最佳医疗技术三个奖项。其中，Janssen Biotech & Pharmacyclics的依鲁替尼（Imbruvica® ，ibrutinib)获得了2015年的最佳药品奖；百时美-施贵宝的Opdivo与默沙东的Keytruda则共同获得了最佳生物制品奖；而最佳医疗技术奖由T2 Biosystems的 T2 Candida Panel摘走。

雷诺陪你读新闻：美国盖伦奖于1970年在法国创立，被视为一项国际性的研究奖项。享有药学界诺贝尔奖的美誉，由美国普里斯盖伦颁发。盖伦奖美国组委会是由11个人组成，其中7个为诺贝尔奖获得者。该奖项是制药和生物医疗行业的最高荣誉之一，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献。

获得2015年最佳药品奖的依鲁替尼是一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，依鲁替尼通过与靶蛋白 BTK 活性位点半胱氨酸残基(Cys-481)选择性地共价结合，不可逆地抑制 BTK，从而有效地阻止肿瘤从 B 细胞迁移到适应于肿瘤生长环境的淋巴组织。依鲁替尼最初由美国Celera Genomics公司开发，后转让给Pharmacyclics公司。2011年强生公司的子公司Janssen Biotech参与合作开发。依鲁替尼于2013年11月13日获美国FDA批准，上市剂型为胶囊剂，规格为140mg胶囊，临床用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。依鲁替尼是美国FDA批准的第3个用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）的药物。有分析师预测，依鲁替尼的全球年销售额有望达50亿美元。

可以说，在全人源性程序性凋亡因子-1（PD-1）免疫节点抑制剂领域，无论百时美-施贵宝的Opdivo (nivolumab)还是默沙东的Keytruda（Pembrolizumab）在2015年都可称之为出镜率最高的明星药物。尽管Keytruda是美国FDA批准的首个PD-1单抗，其在美国获批时间较Opdivo早1年多，但2015年第3季度 销售数据显示，百时-美施贵宝的PD-1抑制剂Opdivo的销售额首次超过了默沙东Keytruda的销售额。T2 Candida Panel则是一种用于检测和监测念珠菌感染和败血症的诊断面板。这是首个不需要血液培养，能够在3-5小时提供特异性结果的败血症病原诊断面板。

《自然》封面刊登新一代抗生素药物Ribocil的结构

《自然》本期封面所示为与一个细菌核糖开关的RNA适配体结合在一起的小分子Ribocil的共晶结构。背景图像突显了该核糖开关适配体在Ribocil结合时所观察到的“蝴蝶折”构形。人们都知道迫切需要新型抗生素。现在，默克公司的Terry Roemer及同事描述了针对一个细菌核糖开关的一种新型合成抗生素。核糖开关是非编码RNA片段，其结构受某一个配体的影响，该配体通常是与被含核糖开关的基因编码的蛋白的功能相关的一个配体。这种新药(即Ribocil)阻断核黄素生物合成所需的ribB基因由“黄素单核苷酸核糖开关”介导的表达。Ribocil抑制细菌细胞生长，在一个小鼠模型中能有效治疗细菌感染。

雷诺陪你读新闻：《果壳网》经由大规模筛选，默克实验室的研究者从约57000种人工合成的小分子里筛选出了一类名为“Ribocil”的小分子，这种物质能够精确地“关闭”一系列与核黄素合成有关的蛋白生产，最终抑制细菌生长。研究者发现，在感染病原菌的小鼠中使用Ribocil，能有效使病菌浓度降低超过1000倍。而且即便采用高剂量处理，也不会对小鼠产生毒性。由于作用位点高度精确，Ribocil在执行任务时并不容易“脱靶”。从长远角度看，当新一代抗生素最终遭遇到抗药性的瓶颈时，开发像Ribocil这样针对RNA区域的药物可能会成为另一个有效方案。在人类和病原菌这场永不完结的战争中，多一件武器，对于人类而言总是值得高兴的事。

《科学》杂志评选2015年生物技术最佳雇主，亚洲仅印度百康入围

日前，《科学》杂志对2015年来自于全球生物技术、生物制药、传统制药以及相关行业的公司进行了最佳雇主前20名进行评选。亚洲地区仅印度百康（Biocon）入围。其他入围的公司包括印度百康是亚洲唯一一家进入全球生物技术top 20 的公司是：德国的Novozymes，美国的Regeneron制药、德国的Novo Nordisk 、美国的Vertex 制药、美国Alexion制药、美国的Genentech 、美国的Moderna治疗医学、瑞士Roche不包括 Genentech 、美国Monsanto公司、美国的AbbVie、美国的礼来 、美国的Celgene集团, 印度的Biocon、美国的雅培、德国的勃林格殷格翰、德国拜耳、德国默克、美国Biogen、美国的吉利德、美国的百时美-施贵宝。

ENJM：前列腺癌“里程碑”药物，靶向DNA修复缺陷

英国科学家表示，第一个精确靶向前列腺癌基因突变的药物被证实有效，研究人员将该试验称为“里程碑”试验。该试验由英国癌症研究中心执行，对象为49名无法治愈的男性癌症患者，相关结果于10月29日发表在《新英格兰杂志》上。该试验使用的药物为Olaparib，虽然总体成功率很低，但能减少88%DNA突变患者的肿瘤生长时间。英国癌症研究中心表示未来的癌症药物将主要靶向患者的突变DNA而不是身体中的某一部位。（来源：新康界）

原文链接：http://www.sinohealth.com/2015/1106/26975.shtml